madre de los tres niños bilbainos con Sanfilippo

Naiara García de Andoin: “Miran para otro lado mientras los niños mueren”

La madre de los tres niños bilbainos con Sanfilippo clama el uso compasivo tras no ser incluidos en ningún ensayo

Acusa a las farmacéuticas de dar la espalda a los mayores de dos años

17.12.2019 | 17:02
Naiara García de Andoin, junto a sus tres hijos aquejados de la enfermedad de Sanfilippo, degenerativa y mortal en la adolescencia.
Naiara García de Andoin: “Miran para otro lado mientras los niños mueren”

Acusa a las farmacéuticas de dar la espalda a los mayores de dos años

Bilbao - Cuando Naiara García de Andoin consiguió levantar cabeza y hacer público su drama, su hijo Unai correteaba detrás del balón, Ixone no paraba de canturrear y Araitz aún caminaba. Han pasado ya seis años y el síndrome de Sanfilippo que padecen ha hecho mella en casi todo, menos en la sonrisa de esta madre, que brilla como el primer día cada vez que les mira a los ojos. "El deterioro ha sido brutal como corresponde a una enfermedad neurodegenerativa con una esperanza de vida en los 15 o 16 años. Si tienen 13, 10 y 9, te puedes imaginar que la enfermedad ha mordido y ha mordido muy fuerte", se duele Naiara, quien clama el uso compasivo de las terapias génicas que se están investigando, tras no ser incluidos sus hijos en ningún ensayo clínico. "Las farmacéuticas miran para otro lado mientras los niños mueren", denuncia en el marco del primer Día Mundial para la concienciación de Sanfilippo, que se celebra hoy.

La mordida de la que habla Naiara es más que evidente. Ahora solo Unai es capaz de andar por sí mismo, y con guardaespaldas, porque a veces pierde el equilibrio y se cae de cabeza. "Es el que mejor está y necesita una atención permanente", apunta su madre. Ixone apenas camina porque tiene unos "dolores espectaculares" y Araitz ni siquiera se mantiene en pie. "Solamente quiere estar tumbada. Le arranco media sonrisa de Pascuas a Ramos y esa es toda la comunicación que tenemos. Tiene serias dificultades para tragar. Las funciones son ya muy pocas", explica. La enfermedad no da tregua y la "frustración" es infinita. "Mientras los demás padres ven crecer a sus hijos, yo estoy viendo cómo pierden día a día, sufriendo".

A esta absoluta impotencia se le une "que hay tres farmacéuticas que llevan años investigando terapias, cualquiera de ellas podría dar un uso compasivo y ninguna tiene a bien buscar una solución para niños mayores de dos años. Solo quieren casos de éxito, bebés que no tengan desarrollada la enfermedad y en España no los hay porque no se hace una detección precoz", se lamenta. Al resto de menores, dice, solo les dispensan palabras amables. "Dicen que lo lamentan mucho, van dando largas y vas viendo cómo van apareciendo las esquelas de los niños en Internet. Es mortal en la adolescencia. Raras excepciones llegan a los 19 años y en estado vegetativo. Hace falta no tener corazón para no intentarlo. Pero no lo tienen. Es un tema puramente empresarial", censura, con una mezcla de "indignación" e incredulidad: "No puede ser. Después de haber luchado tanto?".

"Les ofrecemos a nuestros hijos" El caso de Naiara es más sangrante si cabe porque se ha dejado la piel en mil y un eventos para recaudar fondos con los que cofinanciar el desarrollo de una terapia por parte de la farmacéutica americana Abeona. Ninguno de sus hijos se está beneficiando de ella. "Lo volvería a hacer. Stop Sanfilippo ha sido la única fundación que ha conseguido sacar adelante un ensayo, pero en cuanto tomó cartas en el asunto una farmacéutica un poco más grande, las prioridades ya no eran los niños y encontrar una cura cuanto antes, sino montar una fábrica de producción y hacer negocio", afirma. Para más inri, no solo han puesto a su disposición dinero. "Les ofrecemos lo más preciado que tenemos, que son nuestros hijos, para que tengan mayor conocimiento de la enfermedad y de cómo funcionan sus terapias. No me puedo creer que, teniendo la solución en la mano, no tengan ni la vergüenza ni las ganas de plantear una mesa en la que busquemos soluciones para los niños más mayores", se desespera.

Además de Abeona, hay otras dos empresas, Lysogene y Esteve, con investigaciones en marcha. A esta última dirigieron, a través del hospital de Cruces, la solicitud de uso compasivo. "Dicen que se lo pida a otros que tienen los ensayos más avanzados. Es poco serio. Te lo pedimos a ti porque mi clínico ha dicho que es la mejor opción con los pocos datos que estás dando, porque todo es ultraconfidencial", reprocha Naiara, quien cuenta con la mano en el hombro de las más de 140.200 personas que ya han firmado en Change.org para que Esteve incluya a sus hijos en el ensayo.

"No hay peor secuela que morir" Apenada, porque "desde el principio trabajamos con las farmacéuticas, queríamos curarlos juntos y no te esperas una puñalada trapera como esta", Naiara señala que los resultados que han trascendido de los ensayos son "positivos" y "no hay ningún tipo de efecto adverso fuerte". Si los hubiera tampoco tendrían, llegados a este punto, demasiado que perder. "Todo sería asumible porque no hay peor secuela que la muerte. Los posibles efectos no pueden ser excusa porque no estamos hablando de una enfermedad incapacitante, sino mortal". Un "caso claro", dice, para que se les conceda el uso compasivo de estos medicamentos antes de que se pruebe científicamente su tolerabilidad, eficacia y seguridad y se autorice su comercialización.

El que Unai, Ixone y Araitz no puedan aferrarse de forma compasiva a estas terapias tampoco es, asegura, por razones económicas. "Ojalá fuera un problema de dinero, porque la gente es maravillosa y está dispuesta a ayudar", dice con conocimiento de causa. De hecho, explica, "hay una fundación que se ha ofrecido a financiar el medicamento y una empresa dispuesta a fabricarlo. Solo nos hacía falta que nos dijeran qué es lo que tenían que fabricar y a eso también han dicho que no. Hay dinero disponible a la orden de ya, pero no quieren porque no tienen nada que ganar", condena, convencida de que "es una falta de voluntad, no de dinero ni de medicamento ni de desarrollo. El desarrollo habrá que afinarlo, claro que sí. Igual les dan un medicamento experimental y les provoca efectos secundarios. Pues ya veremos a qué enfermedad nos enfrentamos después de tratarlos, a qué panorama, porque el de ahora es la muerte segura".

"La ley lo permite pero no obliga" La Agencia Española del Medicamento, con la que se reunieron hace casi un año, tampoco les ha sido de gran ayuda. "Nos comentaron que, aunque ellos autoricen el uso compasivo, no pueden hacer nada más porque la ley lo permite, pero no obliga a las farmacéuticas a darlo. De todos modos, yo no he visto ningún esfuerzo especial por su parte para echarnos un cable, ni para juntar en una mesa a los implicados y buscar una solución para los niños que ya están aquí. Hasta para ellos económicamente era mejor haberlos curado antes porque, cuanto más mayores sean, más problemas de salud van a tener y más gastos les van a generar", argumenta. Una vez se comercialice algún medicamento, tampoco las tiene todas consigo. "Luego nadie va a pagar un dineral, que es lo que va a costar, para dárselo a unos pacientes que están afectados y sin haber ninguna prueba de si en ellos funciona o no", se teme.

Pese a los portazos recibidos y la crueldad de la enfermedad, Naiara no tira la toalla. "Alguno te dirá: Pues casi es mejor acabar ya, pero ellos ahí están y yo sigo pensando que si se les trata, los niños son mágicos". Ojalá se le conceda el deseo porque la alternativa son tres camas vacías y un montón de juguetes sin dueño.

noticias de deia