herramienta de edición de genes Crispr

Una nueva técnica, principio del fin para las enfermedades hereditarias

El sistema corrige una mutación genética y frena la transmisión de la dolencia de padres a hijos

Jueves, 3 de Agosto de 2017 - Actualizado a las 06:08h

Científicos corrigen una enfermedad hereditaria en embriones humanosVER VÍDEOReproducir img

(Youtube/EFE)

Galería Noticia

Científicos corrigen una enfermedad hereditaria en embriones humanosReproducirEnsayos en un laboratorio.

Madrid- Científicos de Estados Unidos, Corea del Sur y China descubrieron una manera eficaz de utilizar una herramienta de edición de genes para corregir una mutación genética causante de una enfermedad hereditaria en embriones humanos y detener su paso a generaciones futuras.

La nueva técnica usa la herramienta de edición de genes Crispr para dirigir una mutación en el ADN nuclear que causa cardiomiopatía hipertrófica, una cardiopatía genética común que puede causar muerte cardiaca repentina e insuficiencia cardíaca.

La investigación, publicada ayer en la revista Nature, demuestra un nuevo método para la reparación de una mutación causante de enfermedades y la prevención de que sea heredado por las siguientes generaciones. Esta es la primera vez que los científicos prueban con éxito el método sobre embriones humanos donados.

“Cada generación podrá aportar esta reparación porque hemos quitado la enfermedad que causa la variante del gen de ese linaje de la familia”, aseguró el autor sénior Shoukhrat Mitalipov, que dirige el centro para la célula de embriones y la terapia génica en la Universidad de Salud y Ciencia de Oregón (OHSU). “Mediante el uso de esta técnica, es posible reducir la carga de esta enfermedad hereditaria en la familia y, también, en la población humana”, añadió Mitalipov.

El estudio fue realizado por investigadores de la Universidad Nacional de Seúl, en Corea del Sur;el Instituto Salk para Estudios Biológicos en La Jolla, California, Estados Unidos, y el Laboratorio de Ingeniería para el Diagnóstico Molecular Innovador BGI-Qingdao y Shenzhen, en China.

La investigación proporciona una nueva visión de una técnica que podría aplicarse a miles de trastornos genéticos hereditarios que afectan a millones de personas en todo el mundo. La técnica de edición genética descrita en el estudio, realizada de manera combinada con fecundación in vitro (FIV), podría proporcionar una nueva vía para que las personas con mutaciones genéticas hereditarias conocidas eliminen el riesgo de transmitir la enfermedad a sus hijos.

“Si se confirma, esta técnica podría potencialmente disminuir el número de ciclos necesarios para las personas que tratan de tener hijos libres de enfermedades genéticas”, apuntó la coautora Paula Amato, profesora asociada de obstetricia y ginecología en la Escuela de Medicina de la OHSU.

El nuevo estudio se centró en la mutación genética que causa miocardiopatía hipertrófica, una enfermedad que afecta a una de cada 500 personas y puede provocar insuficiencia cardíaca y muerte súbita.

“Aunque afecta a hombres y mujeres de todas las edades, es una causa común de paro cardiaco repentino en los jóvenes, pero podría quedar eliminado en una generación de una familia”, asegura el coautor del estudio Sanjiv Kaul, director del OHSU Knight Cardiovascular Institute.

CON EMBRIONES DONADOS Los investigadores trabajaron con ovocitos humanos donados y espermatozoides portadores de la mutación genética que causa miocardiopatía. Los embriones creados en este estudio se utilizaron para responder a preguntas preclínicas sobre seguridad y efectividad. El estudio señala que “los enfoques de edición del genoma deben ser optimizados” antes de pasar a los ensayos clínicos.

“Esta investigación avanza significativamente la comprensión científica de los procedimientos que serían necesarios para garantizar la seguridad y la eficacia de la corrección genética de la línea germinal”, explicó Daniel Dorsa, vicepresidente sénior de investigación de OHSU, quien añadió que las consideraciones éticas de trasladar esta tecnología a ensayos clínicos son complejas y merecen un compromiso público significativo antes de que podamos responder a la pregunta más amplia de si es de interés para la humanidad alterar los genes humanos para las generaciones futuras”. - E. P.

COMENTARIOS:Condiciones de uso

  • No están permitidos los comentarios no acordes a la temática o que atenten contra el derecho al honor e intimidad de terceros, puedan resultar injuriosos, calumniadores, infrinjan cualquier normativa o derecho de terceros.
  • El usuario es el único responsable de sus comentarios.
  • Deia se reserva el derecho a eliminarlos.

Más sobre Estado - Mundo

ir a Estado - Mundo »

Últimas Noticias Multimedia

  • ©Editorial Iparraguirre, S.A.
  • Camino de Capuchinos, 6, 5ºC Bilbao
  • Tel 944 599 100, Fax 944 599 120